Assuntos Regulatórios Farmacêuticos: Acesso Aberto

Os novos tratamentos para a diabetes são sempre entusiasmantes no início, mas à medida que a experiência aumenta, a sua posição no tratamento torna-se menos certa. Esta revisão centra-se nos inibidores da DPP4 e no seu papel no tratamento da diabetes tipo 2 . Embora a hipoglicemia raramente seja um problema, a eficácia na redução do açúcar no sangue é maior nos níveis mais elevados de açúcar no sangue, pelo que grande parte do valor da utilização de inibidores da DPP4 reside na HbA1c alvo escolhida para cada doente.

Os reguladores dos países de todos os níveis de rendimento lutam para proteger o público dos perigos dos medicamentos de má qualidade (falsificados e de qualidade inferior) . Em particular, os países com recursos limitados correm maior risco devido a regulamentações fracas, pessoal insuficiente ou laboratórios com infra-estruturas precárias e falta de equipamento necessário para realizar análises de controlo de qualidade . É necessária uma abordagem sistemática para colmatar estas lacunas.

Foi utilizado um processo gradual para conceber programas de monitorização da qualidade dos medicamentos em vários países de África, América do Sul e Sudeste Asiático. A experiência adquirida nestes países resultou no desenvolvimento da Abordagem de Três Níveis para realizar o controlo de qualidade dos medicamentos ao longo da cadeia de abastecimento.

A abordagem consiste em três níveis de análise sucessivos, complementares e cada vez mais complexos: O primeiro nível inclui a inspeção visual e física para avaliar as condições e informações da embalagem e da bula, bem como as características físicas dos medicamentos reais. O segundo nível consiste em testes analíticos rápidos que avaliam um número limitado de atributos de qualidade e podem ser facilmente realizados no terreno por pessoal treinado. O terceiro nível envolve testes de controlo de qualidade de acordo com as especificações de registo do produto e é realizado num ambiente laboratorial apropriado por analistas experientes e treinados.

A Abordagem dos Três Níveis oferece aos reguladores dos países com recursos limitados uma metodologia económica e de alto rendimento para a monitorização da qualidade que produz resultados válidos e fiáveis. A abordagem reforça os sistemas de garantia de qualidade dos medicamentos, permitindo uma melhor regulação do mercado farmacêutico , o que, em última análise, reduz a prevalência de medicamentos de má qualidade.

Nos últimos anos, os desenhos adaptativos recuperaram a atenção na sociedade da investigação clínica, uma vez que podem melhorar a flexibilidade e a eficiência da condução de um ensaio clínico e aumentar a probabilidade de sucesso do ensaio. No entanto, os ensaios adaptativos são complexos de conceber e muitas vezes acompanhados de vários graus de desafios estatísticos, processuais, logísticos e regulamentares . Este artigo fornece uma visão geral dos projetos adaptativos com atenção à discussão sobre os conceitos básicos, classificação, âmbito de aplicação e princípios com o entendimento atual das agências reguladoras ao longo do artigo. Os projetos adaptativos nas fases exploratória, contínua e confirmatória são separados e discutidos com alguns tipos comuns brevemente descritos, respetivamente, a fim de ter em conta as diferenças no impacto regulatório e nas preocupações. São apresentadas as considerações estratégicas regulatórias, estatísticas e operacionais sobre como utilizar o design adaptativo. Espera-se que mais inovação e colaboração feitas pela indústria, academia e agências reguladoras possam promover a aplicação de designs adaptativos e transformar o desenvolvimento de medicamentos .

O progresso na investigação do genoma e do proteoma levou a uma visão mais profunda dos processos diferenciais de expressão genética . Isto exigiu a utilização de ferramentas sensíveis e específicas no diagnóstico; são também concebíveis novas tentativas promissoras de terapêutica específica para o doente. Os ácidos nucleicos eram até agora um objetivo crítico para aplicações de diagnóstico e intervenções terapêuticas, mas no futuro poderão servir como ferramentas altamente específicas de sequência em diagnóstico molecular . Exemplos de modalidades de diagnóstico por imagem molecular são a análise de processos metabólicos que podem levar a abordagens terapêuticas personalizadas (“Targeted Therapy”). A síntese de péptidos em fase sólida SPPS é considerada uma excelente ferramenta na medicina individualizada com ácidos nucleicos que desempenham cada vez mais um papel fundamental como fármaco. Isto requer novas propriedades dos fármacos à base de ácidos nucleicos, contíguas à estabilidade em sistemas biológicos , uma elevada variabilidade por combinação com moléculas funcionais à base de péptidos ou com fármacos reformulados ou componentes de imagem. O espectro de aplicação multifacetado depende dos perfis de expressão diferencial individual individual dos doentes ou do questionário médico. Aqui mostramos uma nova estratégia de síntese capaz de contornar as etapas de ligação e aumentar os rendimentos na tecnologia SPPS através da utilização de um novo monómero contendo dissulfeto. Esta molécula atua como um ligante dissulfeto que pode superar as perdas ocasionais comuns que ocorrem durante reações de acoplamento estabelecidas, como as formações de pontes dissulfeto.