Assuntos Regulatórios Farmacêuticos: Acesso Aberto

VDAC como potencial alvo na terapêutica da doença de Huntington: o estado da arte

Abstract

Andonis Karachitos, Daria Grobys e Hanna Kmita

Está a tornar-se cada vez mais evidente que a disfunção mitocondrial desempenha um papel importante na patogénese da doença de Huntington (DH). No entanto, o mecanismo subjacente ainda tem de ser explicado. O aspeto crucial da explicação é indicar os eventos a montante na disfunção mitocondrial que poderão contribuir para a DH. Na revisão propomos o defeito do canal seletivo de aniões dependente de voltagem (VDAC), como evento causador da disfunção mitocondrial relacionada com a DH. Assim, propomos considerar o VDAC como um elemento crucial na etiologia da DH e, consequentemente, como um alvo razoável para intervenções terapêuticas na DH, com base no desenvolvimento de novas estratégias terapêuticas que eliminem a disfunção mitocondrial.